Označení umožňuje vylepšenou cestu vývoje Tazbentetolu a zdůrazňuje neuspokojenou potřebu nových léčebných postupů u ALS
Milník navazuje na nedávné oznámení výsledků fáze 2a, které předběžně prokazují, že synaptický regenerační mechanismus Tazbentetolu, první ve své třídě, zpomalil tempo poklesu u pacientů s ALS.
LOS ANGELES, 5. května 2026 – Společnost Spinogenix, Inc., biofarmaceutická společnost v klinické fázi, která je průkopníkem v oblasti nových léčebných postupů s potenciálem obnovit synapse a zlepšit tak životy pacientů po celém světě, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil tazbentetolu schválení pro léčbu pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) v rámci zrychleného procesu (FDA). Tazbentetol je tableta užívaná jednou denně, která je vyvíjena jako první regenerační léčba s potenciálem obnovit synapse, klíčová spojení mezi neurony, která lidem umožňují myslet, plánovat, pamatovat si a ovládat pohyb.
V roce 2021 udělil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) tazbentetolu označení „Orphan Drug“ pro léčbu ALS. Díky tomuto označení „Fast Track“ může společnost Spinogenix urychlit vývoj a hodnocení tazbentetolu u ALS.
„Získání schválení pro zrychlený proces je dalším významným milníkem na naší cestě k vývoji nové terapie pro boj s ALS,“ uvedla Dr. Stella Sarraf, generální ředitelka a zakladatelka společnosti Spinogenix. „Stále se soustředíme na vývoj tazbentetolu jako první experimentální terapie určené k obnovení funkce synapsí. Toto schválení nám umožní úžeji spolupracovat s FDA při plánování naší další studie, která pomůže urychlit její vývoj a řešit tuto kritickou nenaplněnou potřebu.“
Na konferenci Mezinárodní sympozium o ALS/MND v prosinci 2025 společnost Spinogenix oznámila studii fáze 2a s tazbentetolem u ALS ( NCT05882695 ), která prokázala příznivý profil bezpečnosti a snášenlivosti, přičemž 82 % pacientů vykazovalo stabilní nebo zlepšenou míru poklesu na konci léčby, jak bylo hodnoceno pomocí ALSFRS-R. Tito pacienti také v průměru vykazovali o 76 % pomalejší tempo poklesu během šesti měsíců ve srovnání s historickými kontrolami porovnanými z databáze PRO-ACT. Zjištění byla podpořena kvantitativními a objektivními nálezy biomarkerového elektroencefalogramu (EEG), které odhalily zlepšení ve vzorcích spojených s ALS a podpořily zjevné výhody pozorované v míře funkčního poklesu.